A pivotal medical milestone has been reached. For the first time ever, researchers have used a personalized CRISPR-based gene therapy to treat an infant’s rare and life-threatening illness.
Doctors at the Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) and Penn Medicine detailed their achievement in a study published Thursday in the New England Journal of Medicine. The treated child, named KJ, was born with a metabolic disorder known to kill up to 50% of children in their infancy. Now, three months after his first dose, KJ appears to have responded well to the treatment and is doing better than ever.
“Years and years of progress in gene editing and collaboration between researchers and clinicians made this moment possible, and while KJ is just one patient, we hope he is the first of many to benefit from a methodology that can be scaled to fit an individual patient’s needs,” said Rebecca Ahrens-Nicklas, director of the Gene Therapy for Inherited Metabolic Disorders Frontier Program at CHOP, in a statement from the hospital.
Soon after his birth last summer, KJ was diagnosed with severe carbamoyl phosphate synthetase 1 (CPS1) deficiency. The disorder prevents his liver from producing a key enzyme that breaks down ammonia, a common waste product, into urea (which is then flushed out in urine). Because of this, ammonia levels continue to build up, eventually causing organ damage. While rare, CPS1 can be caused by a variety of different mutations, meaning that cases often don’t share the same genetic cause.
Certain treatments, including a strict low-protein diet, can help keep ammonia levels down in people with CPS1, but around half of those who develop it as infants die within the first week (cases that emerge later in life have a much higher survival rate). Until now, the only curative treatment available for CPS1 was a liver transplant. But babies like KJ typically have to wait until they’re old enough to survive the intensive procedure, during which time they’re vulnerable to the severe complications of CPS1, including permanent brain damage.
As luck would have it, though, researchers at CHOP and Penn Medicine had been trying to rapidly develop customized gene therapies for people with rare genetic diseases. And KJ seemed like the perfect test case for their emerging approach. With permission from his parents and eventually the Food and Drug Administration, the team set to work.
Over the course of just six months, the researchers crafted, tested, and treated KJ with his own personalized gene-editing drug. The therapy uses a form of CRISPR—delivered to his liver cells using lipid nanoparticles—to edit a specific base (bases being the building blocks, or letters, of DNA) in the defective gene responsible for KJ’s condition. The goal is to repair the defect and allow his liver to break down ammonia as usual. The therapy was first tested in mice and then monkeys.
KJ was initially given a low dose of the gene therapy, codenamed k-abe, in February 2025. After he appeared to tolerate it well, he received two higher doses in March and April with no apparent serious side effects.
In the months since, he’s been able to ingest increasing amounts of protein and he’s required lower doses of another treatment used to manage the condition. He did experience several common childhood infections during this time period, which can be life-threatening in people with CPS1, but he recovered with no major issues—another promising sign.
It will take time to know whether the therapy is safe over the long term, however, or if KJ might require additional treatments. But for now, everything seems to be working just as hoped. And KJ’s story is ideally only the start. The researchers believe their approach can be tweaked to treat a wide array of ultra-rare genetic diseases.
If so, KJ’s success might herald a new era of personalized medicine.
“We want each and every patient to have the potential to experience the same results we saw in this first patient, and we hope that other academic investigators will replicate this method for many rare diseases and give many patients a fair shot at living a healthy life,” said Kiran Musunuru, a geneticist at Penn Medicine and lead author of the NEJM paper, in a statement. “The promise of gene therapy that we’ve heard about for decades is coming to fruition, and it’s going to utterly transform the way we approach medicine.”
ADVERTISEMENT:
Informasi mengenai KING SLOT, Segera Daftar Bersama king selot terbaik dan terpercaya no satu di Indonesia. Boleh mendaftar melalui sini king slot serta memberikan hasil kembali yang paling tinggi saat sekarang ini hanyalah KING SLOT paling gacor, gilak dan gaco saat sekarang di Indonesia melalui program return tinggi di kingselot serta pg king slot
suara88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://suara88.biz/
sumo7777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sumo7777.com/
supermoney888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://supermoney888.biz/
teratai88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://teratai88.biz/
thor88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://thor88.biz/
togelhk88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://togelhk88.net/
topjitu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://topjitu88.net/
totosloto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://totosloto88.com/
trisula888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://trisula888.biz/
udangbet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://udangbet88.net/
via88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://via88.biz/
virusjp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://virusjp88.net/
warga888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://warga888.biz/
waw88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://waw88.biz/
winjitu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://winjitu88.net/
wisdom88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://wisdom88.biz/
wnitogel88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://wnitogel88.com/
yoyo888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://yoyo888.biz/
validtoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://validtoto88.com/
sule999 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sule999.com/
sule88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sule88.org/
ss888bet permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ss888bet.com/
sia77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sia77.info/
seluang88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://seluang88.com/
satu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://satu88.biz/
satu777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://satu777.asia/
rp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rp88.biz/
rp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rp88.asia/
rp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rp77.live/
qiuqiu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://qiuqiu88.biz/
pt88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pt88.org/
pt77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pt77.info/
produk88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://produk88.asia/
mt88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mt88.org/
mt77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mt77.biz/
menang66 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://menang66.biz/
latobet888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://latobet888.org/
kedai96 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kedai96.org/
kedai188 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kedai188.biz/
ids88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ids88.biz/
hp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hp88.org/
hp77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hp77.org/
gm88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gm88.asia/
gm77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gm77.net/
final888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://final888.org/
duit88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://duit88.asia/
duit168 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://duit168.biz/
divisi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://divisi88.org/
dewi500 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://dewi500.biz/
devil88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://devil88.info/
cuputoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cuputoto88.com/
cukongbet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cukongbet88.asia/
bom888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bom888.biz/
bintaro888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bintaro888.info/
askasino88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://askasino88.org/
999aset permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://999aset.com/
afb77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://afb77.biz/
aset99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://aset99.biz/
bendera77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bendera77.biz/
bendera888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bendera888.com/
coco88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://coco88.org/
cuma77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cuma77.biz/
cuma88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cuma88.org/
dwv88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://dwv88.org/
fafajp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://fafajp88.com/
gemar88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gemar88.biz/
gocap88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gocap88.info/
gocaptoto permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gocaptoto.asia/
hakabet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hakabet88.com/
hwtoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hwtoto88.org/
ina77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ina77.biz/
ina88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ina88.info/
jingga8888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jingga8888.com/
juragan777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://juragan777.asia/
kastil77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kastil77.info/
kebo888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kebo888.biz/
kkwin77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kkwin77.com/
kokoslot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kokoslot88.asia/
luckydf88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://luckydf88.org/
microstar888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://microstar888.biz/
monperatoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://monperatoto88.com/
mpo1122 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mpo1122.biz/
mpo122 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mpo122.biz/
mpopelangi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mpopelangi88.com/
pamanslot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pamanslot88.biz/
panel88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://panel88.org/
paragon77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://paragon77.biz/
paragon888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://paragon888.info/
pion77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pion77.biz/
prada88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://prada88.asia/
prada888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://prada888.com/
qqslot88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://qqslot88slot.com/
rejekibet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rejekibet88.com/
rezekibet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rezekibet88.org/
sensa77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sensa77.biz/
sensa888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sensa888.biz/
singajp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://singajp88.com/
sr77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sr77.org/
sr88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sr88.org/
surya77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://surya77.biz/
surya88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://surya88.asia/
tajir77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tajir77.info/
tajir88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tajir88.biz/
toto122 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://toto122.com/
toto123 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://toto123.biz/
uangvip88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://uangvip88.com/
wajik77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://wajik77.asia/
777neko permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://777neko.org/
88judi permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://88judi.net/
99judi permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://99judi.org/
abcslot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://abcslot88.asia/
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
situs slot terbaru
slot terbaru
