Sam Berns was my friend. With the wisdom of a sage, he inspired me and many others about how to make the most of life. Afflicted with the rare disease called progeria, his body aged at a rapid rate, and he died of heart failure at just 17, a brave life cut much too short.
My lab discovered the genetic cause of Sam’s illness two decades ago: Just one DNA letter gone awry, a T that should have been a C in a critical gene called lamin A. The same misspelling is found in almost all of the 200 individuals around the world with progeria.
The opportunity to address this illness by directly fixing the misspelling in the relevant body tissues was just science fiction a few years ago. Then Crispr came along—the elegant enzymatic apparatus that allows delivery of DNA scissors to a specific target in the genome. In December 2023, the FDA approved the first Crispr-based therapy for sickle cell disease. That approach required taking bone marrow cells out of the body, making a disabling cut in a particular gene that regulates fetal hemoglobin, treating the patient with chemotherapy to make room in the marrow, and then reinfusing the edited cells. A relief from lifelong anemia and excruciating attacks of pain is now being delivered to sickle cell patients, albeit at very high cost.
For progeria and thousands of other genetic diseases, there are two reasons why this same approach won’t work. First, the desired edit for most misspellings will not usually be achieved by a disabling cut in the gene. Instead, a correction is needed. In the case of progeria, the disease-causing T needs to be edited back to a C. By analogy with a word processor, what’s needed is not “find and delete” (first-generation Crispr), it’s “find and replace” (next-generation Crispr). Second, the misspelling needs to be repaired in the parts of the body that are most harmed by the disease. While bone marrow cells, immune cells, and skin cells can be taken out of the body to administer gene therapy, that won’t work when the main problem is in the cardiovascular system (as in progeria) or the brain (as in many rare genetic diseases). In the lingo of the gene therapist, we need in vivo options.
The exciting news in 2025 is that both of these barriers are starting to come down. The next generation of Crispr-based gene editors, pioneered particularly elegantly by David Liu of the Broad Institute, allows precise corrective editing of virtually any gene misspelling, without inducing a scissors cut. As for delivery systems, the family of adeno-associated virus (AAV) vectors already provides the ability to achieve in vivo editing in eye, liver, and muscle, though there is still much work to be done to optimize delivery to other tissues and ensure safety. Nonviral delivery systems such as lipid nanoparticles are under intense development and may displace viral vectors in a few years.
Working with David Liu, Sam Berns’ mom, and Leslie Gordon of the Progeria Research Foundation, my research group has already shown that a single intravenous infusion of an in vivo gene editor can dramatically extend the life of mice that have been engineered to carry the human progeria mutation. Our team is now working to bring this forward to a human clinical trial. We are truly excited about the potential for kids with progeria, but that excitement could have even greater impact. This strategy, if successful, could be a model for the approximately 7,000 genetic diseases where the specific misspelling that causes the disease is known, but no therapy exists.
There are many hurdles, cost being a major one as private investment is absent for diseases that affect only a few hundred individuals. However, success for a few rare diseases, supported by government and philanthropic funds, will likely lead to efficiencies and economies that will help with other future applications. This is the best hope for the tens of millions of children and adults who are waiting for a cure. The rare-disease community must press on. That’s what Sam Berns would have wanted.
ADVERTISEMENT:
Informasi mengenai KING SLOT, Segera Daftar Bersama king selot terbaik dan terpercaya no satu di Indonesia. Boleh mendaftar melalui sini king slot serta memberikan hasil kembali yang paling tinggi saat sekarang ini hanyalah KING SLOT paling gacor, gilak dan gaco saat sekarang di Indonesia melalui program return tinggi di kingselot serta pg king slot
suara88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://suara88.biz/
sumo7777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sumo7777.com/
supermoney888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://supermoney888.biz/
teratai88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://teratai88.biz/
thor88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://thor88.biz/
togelhk88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://togelhk88.net/
topjitu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://topjitu88.net/
totosloto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://totosloto88.com/
trisula888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://trisula888.biz/
udangbet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://udangbet88.net/
via88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://via88.biz/
virusjp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://virusjp88.net/
warga888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://warga888.biz/
waw88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://waw88.biz/
winjitu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://winjitu88.net/
wisdom88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://wisdom88.biz/
wnitogel88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://wnitogel88.com/
yoyo888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://yoyo888.biz/
validtoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://validtoto88.com/
sule999 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sule999.com/
sule88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sule88.org/
ss888bet permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ss888bet.com/
sia77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sia77.info/
seluang88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://seluang88.com/
satu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://satu88.biz/
satu777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://satu777.asia/
rp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rp88.biz/
rp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rp88.asia/
rp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rp77.live/
qiuqiu88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://qiuqiu88.biz/
pt88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pt88.org/
pt77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pt77.info/
produk88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://produk88.asia/
mt88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mt88.org/
mt77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mt77.biz/
menang66 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://menang66.biz/
latobet888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://latobet888.org/
kedai96 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kedai96.org/
kedai188 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kedai188.biz/
ids88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ids88.biz/
hp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hp88.org/
hp77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hp77.org/
gm88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gm88.asia/
gm77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gm77.net/
final888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://final888.org/
duit88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://duit88.asia/
duit168 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://duit168.biz/
divisi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://divisi88.org/
dewi500 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://dewi500.biz/
devil88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://devil88.info/
cuputoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cuputoto88.com/
cukongbet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cukongbet88.asia/
bom888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bom888.biz/
bintaro888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bintaro888.info/
askasino88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://askasino88.org/
999aset permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://999aset.com/
afb77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://afb77.biz/
aset99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://aset99.biz/
bendera77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bendera77.biz/
bendera888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bendera888.com/
coco88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://coco88.org/
cuma77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cuma77.biz/
cuma88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cuma88.org/
dwv88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://dwv88.org/
fafajp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://fafajp88.com/
gemar88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gemar88.biz/
gocap88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gocap88.info/
gocaptoto permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gocaptoto.asia/
hakabet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hakabet88.com/
hwtoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hwtoto88.org/
ina77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ina77.biz/
ina88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ina88.info/
jingga8888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jingga8888.com/
juragan777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://juragan777.asia/
kastil77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kastil77.info/
kebo888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kebo888.biz/
kkwin77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kkwin77.com/
kokoslot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kokoslot88.asia/
luckydf88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://luckydf88.org/
microstar888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://microstar888.biz/
monperatoto88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://monperatoto88.com/
mpo1122 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mpo1122.biz/
mpo122 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mpo122.biz/
mpopelangi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mpopelangi88.com/
pamanslot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pamanslot88.biz/
panel88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://panel88.org/
paragon77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://paragon77.biz/
paragon888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://paragon888.info/
pion77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pion77.biz/
prada88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://prada88.asia/
prada888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://prada888.com/
qqslot88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://qqslot88slot.com/
rejekibet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rejekibet88.com/
rezekibet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rezekibet88.org/
sensa77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sensa77.biz/
sensa888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sensa888.biz/
singajp88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://singajp88.com/
sr77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sr77.org/
sr88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sr88.org/
surya77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://surya77.biz/
surya88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://surya88.asia/
tajir77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tajir77.info/
tajir88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tajir88.biz/
toto122 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://toto122.com/
toto123 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://toto123.biz/
uangvip88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://uangvip88.com/
wajik77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://wajik77.asia/
777neko permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://777neko.org/
88judi permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://88judi.net/
99judi permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://99judi.org/
abcslot88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://abcslot88.asia/
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.pro
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun demo slot gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun slot demo gacor permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun demo slot pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun slot demo pragmatic permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun slot demo permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
akun demo slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.net
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
situs slot terbaru
slot terbaru
